De Verenigde Arabische Emiraten zijn officieel een nieuw tijdperk van ‘precisiegeneeskunde’ ingegaan. Emirates Health Services (EHS) stapt af van eenvoudig symptoombeheer en heeft onlangs twee ambitieuze gentherapieprojecten onthuld die zijn ontworpen om de grondoorzaken van autisme en zeldzame hersenaandoeningen aan te pakken. Door gebruik te maken van genetische manipulatie behandelen de VAE niet alleen patiënten, maar streven ze er in de eerste plaats naar om de biologische patronen die deze aandoeningen veroorzaken, te ‘repareren’.
Gentherapie in de Verenigde Arabische Emiraten
De Verenigde Arabische Emiraten hebben twee innovatieve gentherapieprojecten onthuld die gericht zijn op de behandeling van ernstige neurologische en genetische aandoeningen bij kinderen. Deze inspanningen markeren een belangrijke verschuiving van conventionele symptoomgebaseerde zorg naar het aanpakken van de onderliggende genetische oorzaken van ziekten, waardoor de neurologische gezondheidszorg in de regio mogelijk wordt getransformeerd.Een belangrijk project richt zich op genetische oorzaken die verband houden met autisme en epilepsie. Het is ontwikkeld in samenwerking met het Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP), een wereldberoemd pediatrisch onderzoekscentrum.Wetenschappers zullen werken aan verbeterde genafgiftesystemen die zich richten op specifieke hersencellen, waardoor:
- Verbeter de effectiviteit van de behandeling
- Verlaag de benodigde doses
- Verhoog de algehele veiligheid
- Verlaging van de behandelingskosten op de lange termijn
Het project omvat specifiek zeldzame aandoeningen zoals bèta-helicale eiwit-geassocieerde neurodegeneratie (BPAN), een aandoening die vaak in de kindertijd begint met autisme-achtige symptomen en toevallen voordat deze zich ontwikkelt tot ernstige motorische en cognitieve achteruitgang.Deze strategie vertegenwoordigt een belangrijke wetenschappelijke verschuiving omdat deze gericht is op het behandelen van de onderliggende genetische oorzaken in plaats van eenvoudigweg de symptomen te beheersen.
Genetische interventies voor hersenaandoeningen
Het tweede gentherapie-initiatief richt zich op neurodegeneratieve ziekten. Onderzoekers zullen manieren onderzoeken om defecte genen te repareren en geavanceerde technieken te gebruiken zoals:
- Modellen voor celtherapie om ziekteprogressie te bestuderen
- Identificatie van biomarkers om de respons op ziekte en behandeling te monitoren
- Hulpmiddelen om beter te begrijpen hoe hersenziekten in de loop van de tijd evolueren
Kunstmatige intelligentie en data-analyse zullen onderzoekers helpen genetische informatie te begrijpen die is verzameld via nationale programma’s zoals het Emirates Genome Programme, waardoor vroege diagnose en interventie voor kinderen met een hoger risico mogelijk worden.Deze aanpak maakt gebruik van geavanceerde technologieën en mondiale expertise om de precisie van de behandeling te verfijnen en de deur te openen voor toekomstige therapieën voor erfelijke ziekten.
De gezondheidszorgvisie van de Verenigde Arabische Emiraten
Toonaangevende EHS-experts hebben de projecten beschreven als onderdeel van een ‘strategische verschuiving’ in de gezondheidszorg, waarbij van traditionele zorgmodellen wordt overgegaan op op bewijs gebaseerde, op innovatie gebaseerde behandelingen die de oorzaken van genetische ziekten rechtstreeks aanpakken.Dr. Issam Al Zarooni, uitvoerend directeur van medische diensten bij EHS, benadrukte dat deze richting gericht is op het verbeteren van de kwaliteit van leven en de lokale capaciteiten op het gebied van geavanceerde geneeskunde en biotechnologie.Ondertussen benadrukte dr. Noor Al Mheiri, directeur geestelijke gezondheid en bezoekende artsen bij de EHS, dat het integreren van wetenschappelijk onderzoek met een verantwoorde klinische toepassing cruciaal is voor het verminderen van de psychologische, sociale en economische lasten waarmee gezinnen worden geconfronteerd.
Waarom is dit belangrijk?
Autisme en zeldzame neurogenetische aandoeningen treffen duizenden gezinnen over de hele wereld en in de VAE. Onderzoekers hebben lang vroege genetische en diagnostische methoden onderzocht, waaronder genoomsequencing en diagnostische hulpmiddelen voor machinaal leren, om deze aandoeningen beter te begrijpen en te detecteren.De nieuwe VAE-projecten bouwen voort op dit bredere wetenschappelijke momentum en bieden hoop op eerdere, effectievere en gepersonaliseerde behandelingen die op een dag de manier zouden kunnen veranderen waarop aandoeningen zoals monogene autisme en andere hersenziekten worden behandeld.
